Mittlerweile beteiligen sich mehr als zehn Länder und über zwanzig Standorte an der weltweiten Zulassungsstudie des Unternehmens zur Huntington-Krankheit, an der über 175 Patienten teilnehmen. 

Die Patientenrekrutierung für die Phase-1/2-Studie zu SKY-0515 ist abgeschlossen, und das Präparat wurde nach den vorliegenden Daten aus zwölf Monaten bei den Patienten im Allgemeinen gut vertragen. SKY-0515 hat im Vergleich zum Ausgangswert eine Verringerung von mHTT um 69 % und von PMS1 um 26 % sowie Verbesserungen im cUHDRS-Wert gezeigt, anstatt dass es zu den für den natürlichen Krankheitsverlauf typischen Verschlechterungen gekommen wäre.

BOSTON, 15. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige kleinmolekulare Therapien zur Modulation von RNA-Zielstrukturen entwickelt, gibt bekannt, dass es weitere behördliche Genehmigungen für den Start seiner Phase-2/3-Schlüsselstudie FALCON-HD (004-ANZ und 004-WW) erhalten hat, und zwar in Form einer IND-Zulassung in den Vereinigten Staaten sowie CTA-Zulassungen in Kanada und im Vereinigten Königreich.

„Wir freuen uns sehr, nun mit der Patientenrekrutierung für unsere zulassungsrelevante Studie zur Huntington-Krankheit in den Vereinigten Staaten, im Vereinigten Königreich und in Kanada zu beginnen", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk. „Die nach zwölfmonatiger Behandlung durchgeführten Bewertungen durch Ärzte und Patienten untermauern die überzeugenden und konsistenten Wirkungen von SKY-0515 auf entscheidende Biomarker und cUHDRS-Werte – und damit die vielversprechende Aussicht, dass SKY-0515 Huntington-Patienten eine Therapieform bieten könnte, die sie schon lange verdient haben, und zwar in Form einer praktischen täglichen Tablette."

SKY-0515 zeigte eine hervorragende Exposition im Zentralnervensystem und erwies sich über alle untersuchten Dosierungen hinweg als allgemein sicher und gut verträglich.

Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbbare und letztendlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten mehr als 40.000 Personen betroffen sind, die bereits Symptome zeigen; weltweit sind weitere Hunderttausende betroffen. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.

SKY-0515 ist ein oral verabreichter, in der Erprobung befindlicher, kleinmolekularer RNA-Spleißmodifikator, der von Skyhawk unter Verwendung der firmeneigenen SKYSTAR^®-Plattform entwickelt wurde. SKY-0515 wurde entwickelt, um sowohl mHTT- als auch PMS1-Proteine zu reduzieren, und hat gezeigt, dass es dies wirksam tut.

Die SKYSTAR-Plattform von Skyhawk hat bereits weitere neuartige Therapien hervorgebracht, die auf seltene neurologische Erkrankungen abzielen, für die es bislang keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt. Das Unternehmen plant, bis Ende 2027 mehrere dieser Programme in die klinische Entwicklung zu überführen. 

Informationen zur Phase-2/3-Schlüsselstudie „FALCON-HD" (004-ANZ und 004-WW) zu SKY-0515

 Die FALCON-HD-Schlüsselstudie zu SKY-0515 (NCT06873334 und NCT07378644) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Sicherheit von SKY-0515 untersucht.

An der FALCON-HD 004-ANZ-Studie nahmen 144 Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 an verschiedenen Standorten in Australien und Neuseeland teil; die Rekrutierung ist abgeschlossen.

Im Rahmen der Studie FALCON-HD 004-WW sollen weltweit an mehr als 40 Standorten bis zu 400 weitere Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 in die Studie aufgenommen werden; derzeit werden an einer Reihe dieser Standorte bereits Patienten aktiv behandelt.

Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich der teilnehmenden Standorte und der Teilnahmekriterien, finden Sie auf ClinicalTrials.gov und unter www.FALCON-HD.com.

Informationen zum klinischen Phase-1/2-Programm für SKY-0515

Die klinische Phase-1/2-Studie mit SKY-0515 ist eine „First-in-Human"-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik sowie die Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Probanden und Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD) im Frühstadium zu bewerten sowie Biomarker wie das mutierte HTT-Protein und PMS1-mRNA sowie Wirksamkeitsendpunkte wie den cUHDRS und dessen Teilkomponenten „Total Functional Capacity" (TFC), Total Motor Score (TMS), Symbol-Digit-Modalities-Test (SDMT) und Stroop-Wortlesetest (SWRT).

Die Phase-1/2-Studie besteht aus drei Teilen. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden untersucht. Teil C ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung von zwei Dosierungen von SKY-0515 bei Menschen mit Huntington-Krankheit im Frühstadium (HD-ISS-Stadium 1, Stadium 2 oder leichtes Stadium 3) über einen Zeitraum von 84 Tagen, gefolgt von einer zwölfmonatigen verblindeten Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis des Wirkstoffs erhalten.

Die Rekrutierung für die Phase-1/2-Studie ist abgeschlossen. 

Informationen zu Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das seine firmeneigene SKYSTAR^®-Plattform nutzt, um kleinmolekulare, RNA-modulierende Therapien für die weltweit schwersten Krankheiten zu erforschen und zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.skyhawktx.com.  

Skyhawk-Kontakt

Maura McCarthy

Head of Corporate Development

maura@skyhawktx.com

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Die Artenvielfalt von Taufliegen (Drosophila) im Raum Wien ist in den vergangenen drei Jahrzehnten massiv eingebrochen. Forschende des Naturhistorischen Museums (NHM) Wien berichten, dass die Zahl der in der Stadt nachgewiesenen Arten im Vergleich zu einer Erhebung aus dem Jahr 1994 um rund 50 Prozent gesunken ist. Die Ergebnisse, die nun im Fachjournal „Ecology and Evolution“ veröffentlicht wurden, deuten darauf hin, dass vormals häufige Arten durch zugewanderte Taufliegen verdrängt worden sein könnten.

Grundlage der aktuellen Analyse ist das Citizen-Science-Projekt „Vienna City Fly“, das 2024 einfache Fliegenfallen an freiwillige Laienforscher in Wien, Niederösterreich und dem Burgenland verteilte. Die zurückgesandten Proben wurden für die nun publizierte Studie gezielt auf Fänge in unmittelbarer Nähe menschlicher Siedlungen beschränkt – also auf Innenräume, Balkone und Gärten. Damit liegt ein detailliertes Bild jener Drosophila-Gemeinschaft vor, die besonders eng an vom Menschen geprägte Lebensräume gebunden ist.

Insgesamt wurden mehr als 18.000 Taufliegen gesammelt und taxonomisch bestimmt; dabei identifizierte das Team um NHM-Forscher Martin Kapun 13 Drosophila-Arten. Bemerkenswert ist der Nachweis zweier Arten, die bislang in Österreich nicht registriert waren: Drosophila (D.) mercatorum und D. virilis. D. mercatorum ist ursprünglich in den USA, Mexiko und Südamerika verbreitet und wurde im vergangenen Jahrhundert nach Europa eingeschleppt, D. virilis stammt aus Asien und hat sich erst seit relativ kurzer Zeit über die nördliche Hemisphäre ausgebreitet.

Die Zusammensetzung der Populationen zeigt eine deutliche Verschiebung hin zu wenigen dominanten Generalisten. D. mercatorum mit rund 8.800 Nachweisen und die Modellorganismus-Art D. melanogaster mit etwa 6.700 Funden waren die mit Abstand häufigsten Spezies in den Proben. „Dominiert wird die Drosophila-Population im Wiener Stadtgebiet von Generalisten mit starker Affinität zum Menschen“, erklärte Kapun der Austria Presse Agentur zufolge. Die Ergebnisse unterstreichen, dass zunehmende Verbauung und die starke Prägung durch menschliche Siedlungen mit einem Rückgang der Biodiversität einhergehen können – auch bei unscheinbaren Insekten, die als wichtige Indikatoren für den Zustand urbaner Ökosysteme gelten.